Wydłużenie przeżycia u chorej na przewlekłą białaczkę szpikową w fazie kryzy blastycznej leczonej ponatynibem

Abstract

Przewlekla bialaczka szpikowa (PBSz) jest nowotworem mieloproliferacyjnym związanym z obecnością chromosomu Philadelphia t(9;22)(q34;q11) i genu fuzyjnego BCR-ABL1, rozpoznawanym najcześciej (w 98% przypadkow) w fazie przewleklej (CP, chronic phase). Bez leczenia faza przewlekla przechodzi w faze akceleracji (AP, accelerated phase) lub w faze kryzy blastycznej (BP, blast phase). Wprowadzenie do leczenia inhibitorow kinaz tyrozynowych (IKT) znacznie zmniejszylo ryzyko progresji do fazy kryzy blastycznej, ktora mimo ich zastosowania nadal jest obciązona bardzo zlym rokowaniem i krotkim, siegającym kilkunastu miesiecy przezyciem. Przedstawiony opis dotyczy pacjentki leczonej przez kilka lat hydroksykarbamidem z powodu rozpoznanej nadplytkowowści samoistnej (ET, essential thrombocythemia). Przeprowadzona diagnostyka w chwili progresji choroby do zaostrzenia blastycznego ujawnila wystepowanie genu BCR-ABL1 i pozwolila na ustalenie rozpoznania PBSz w fazie BP. Wdrozone leczenie przy pomocy dazatynibu w skojarzeniu z chemioterapią, a nastepnie ponatynibem umozliwilo uzyskanie drugiej fazy przewleklej i przeprowadzenie allogenicznej transplantacji komorek krwiotworczych (allo-HSCT). Pacjentka zmarla wskutek powiklan po allo-HSCT. Leczenie ponatynibem poprawilo jakośc zycia chorej, doprowadzilo do uzyskania wiekszej odpowiedzi molekularnej, umozliwilo wykonanie allo-HSCT i wydluzylo przezycie pacjentki.