Vetores virais para uso em terapia gênica

Abstract

A terapia genica tem como principio a transferencia de material genetico para dentro das celulas de um individuo, com o intuito de corrigir genes responsaveis por caracteristicas patologicas e, assim, tratar doencas. Desse modo, a entrega eficiente e a expressao apropriada dos genes terapeuticos sao requisitos fundamentais para a eficiencia da terapia genica. Diante disso, os virus se apresentam como importantes sistemas para a transferencia de genes, sendo utilizados como uma excelente estrategia para o tratamento de doencas monogenicas e nao monogenicas. Os vetores virais baseados em retrovirus, adenovirus, virus adenoassociados, herpesvirus e poxvirus tem sido estudados para o tratamento de doencas monogenicas, incluindo a doenca granulomatosa cronica, a imunodeficiencia combinada grave ligada ao X e a deficiencia da enzima adenosina desaminase, assim como para as doencas nao monogenicas como o câncer. A presente revisao objetiva explorar os aspectos mais relevantes do uso de vetores virais na terapia genica. Embora sejam eficientes na entrega do material genetico, os vetores virais apresentam risco de infeccao, ativam a resposta imune do hospedeiro e podem apresentar um potencial oncogenico. Assim, para que a terapia genica possa ser aplicada na rotina clinica, muitas pesquisas ainda sao necessarias para o refinamento e aperfeicoamento da tecnica, incluindo o desenvolvimento dos vetores virais.