Abstract
Immune thrombocytopenia (ITP) is a disease with a heterogeneous clinical manifestation. In the majority of children newly diagnosed ITP is a self-limited benign disorder, while chronic ITP develops rarely. The clinical onset of ITP can occur in very different ways: from nearly invisible skin hemorrhage to severe life-threatening bleeding. Conventional treatments promote a response in most patients, but in a small number of children thrombocytopenia is unresponsive. In this article, we describe our experience of the clinical use of romiplostim in children with severe unresponsive newly diagnosed ITP. The study was approved by the Independent Ethics Committee and the Scientific Council of the Dmitry Rogachev National Medical Research Center of Pediatric Hematology, Oncology, and Immunology. The severity of bleeding decreased significantly after the start of romiplostim therapy in all cases. Durable complete (platelets > 100 × 109 /l) response was achieved in five out of six patients 4 to 8 weeks after starting therapy. Three children have remained in lasting remission for 1 to 3 years after the discontinuation of romiplostim. There were no adverse events associated with romiplostim.
Highlights
The clinical onset of Immune thrombocytopenia (ITP) can occur in very different ways: from nearly invisible skin hemorrhage to severe life-threatening bleeding
Conventional treatments promote a response in most patients, but in a small number of children thrombocytopenia is unresponsive
We describe our experience of the clinical use of romiplostim in children with severe unresponsive newly diagnosed ITP
Summary
Контактная информация: Сунцова Елена Викторовна, научный сотрудник отдела депрессий кроветворения, миелоидных лейкозов, редких и наследственных болезней НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Иммунная тромбоцитопения (ИТП) – заболевание с гетерогенной клинической картиной. У большинства детей впервые выявленная ИТП является самоограниченным доброкачественным процессом, и хроническая фаза заболевания развивается редко. Общепринятая терапия позволяет достичь тромбоцитарного ответа у большинства пациентов, но у части детей тромбоцитопения оказывается резистентной к проводимой терапии. В статье описан опыт клинического применения ромиплостима у детей с тяжелой резистентной впервые выявленной ИТП. Тяжесть геморрагического синдрома значимо уменьшалась после начала терапии ромиплостимом во всех случаях. Длительный полный (тромбоциты > 100 × 109/л) тромбоцитарный ответ был достигнут у пяти из шести пациентов через 4–8 недель от начала терапии. После прекращения терапии у троих детей сохраняется ремиссия длительностью от 1 до 3 лет. Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии, 2020; 19 (1): 18‒26.
Talk to us
Join us for a 30 min session where you can share your feedback and ask us any queries you have