Treatment of transfusion-dependent nonsevere aplastic anemia with cyclosporine A plus ATG/ALG versus cyclosporine A plus androgens: a retrospective single center study

Abstract

目的比较抗人胸腺／淋巴细胞球蛋白（ATG/ALG）联合环孢素A (CsA）与CsA联合雄激素一线治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血（TD-NSAA）疗效。方法回顾性分析2007年8月至2014年9月125例TD-NSAA患者临床资料，比较一线采用ATG/ALG联合CsA与CsA联合雄激素治疗的血液学反应及生存情况。结果125例TD-NSAA患者中，男70例，女55例，男女比为1.27∶1；中位年龄27 (6~66）岁。其中48例一线接受ATG/ALG联合CsA治疗，77例一线接受CsA联合雄激素治疗，两组早期死亡率分别为2.1%（1/48）及0 (0/77）（P=0.384）。ATG/ALG联合CsA组患者治疗后3个月总体血液学反应率（70.8％对45.5%，P=0.006）和良好血液学反应率（27.1％对10.4%，P=0.015）均高于CsA联合雄激素组；两组治疗后6个月总体血液学反应率（75.0％对55.8%，P＝0.031）与良好血液学反应率（41.7％对22.1%，P=0.020）差异亦有统计学意义，治疗后6个月ATG/ALG联合CsA组脱离血制品输注依赖的中位时间为36.5 (0~149) d，明显短于CsA联合雄激素组的98 (14~180）d（P<0.001）。ATG/ALG联合CsA组与CsA联合雄激素组患者3年总生存率（97.9％对100.0%，P=0.227）和无事件生存率（71.2％对59.5%，P=0.227）差异无统计学意义。结论一线采用CsA联合雄激素治疗TD-NSAA血液学反应率和血液学反应质量均不及ATG/ALG联合CsA，两组患者短期生存率相同，应优选ATG/ALG联合CsA方案治疗TD-NSAA。