The relationship between symptom burden and hematologic responses after treatment with interferon/hydroxyurea in patients with polycythemia vera

Abstract

目的探讨真性红细胞增多症（PV）患者干扰素和（或）羟基脲治疗后症状负荷改善与血液学疗效之间的关系。方法对190例符合WHO（2016）诊断分型标准、接受干扰素和（或）羟基脲连续治疗≥6个月的PV患者，分别应用外周血细胞计数和骨髓增殖性肿瘤总症状评估量表（MPN-10）评价患者血液学疗效和症状负荷。结果全部190例PV患者中，男93例（48.9％），女97例（51.1％）。进行MPN-10评分时，患者中位年龄为60（32～82）岁。全部患者中位MPN-10总分为9（0～67）分，干扰素+羟基脲组（27例）为11（0～67）分，显著高于干扰素组［64例，6（0～56）分，P＝0.019］和羟基脲组［99例，9（0～64）分，P＝0.047］，而干扰素组与羟基脲组差异无统计学意义（P＝0.421）。28.9％（55/190）的患者存在重度症状（单项症状评分≥7分或总分≥44分），干扰素组、羟基脲组、干扰素+羟基脲组重度症状患者占比分别为23.4％、29.3％、40.7％，组间比较差异均无统计学意义（P>0.05）。全部190例患者中，进行MPN-10评分时71例（37.4％）获得完全血液学缓解（CHR），仅55例（28.9％）获得疾病充分控制（获得CHR且无重度症状）。未获得疾病充分控制的患者包括：血细胞增高80例（42.1％），获得CHR但伴重度症状16例（8.4％），血细胞增高且伴重度症状39例（20.5％）。PLT>400×109/L患者中存在重度症状患者比例、MPN-10总分中位数均高于PLT≤400×109/L患者［40.8％（20/49）对24.8％（35/141），P＝0.044；14（0～67）分对7（0～56）分，P＝0.038］。PLT>400×109/L是存在重度症状的危险因素（HR＝2.089，95％CI 1.052～4.147，P＝0.035）。结论经干扰素和（或）羟基脲治疗后，PV患者症状负荷未获满意控制仍较突出，部分患者虽然获得CHR，仍存在重度症状负荷。PLT>400×109/L是干扰素和羟基脲治疗后患者存在重度症状的危险因素。