Study of clinical outcome and prognosis in pediatric core binding factor-acute myeloid leukemia

Abstract

目的分析儿童核心结合因子相关性急性髓系白血病（CBF-AML）的疗效及预后因素。方法对2005年8月至2017年9月收治住院的初诊CBF-AML患儿共121例进行回顾性研究。采用Kaplan-Meier曲线评估患儿的累积复发率（CIR）、无事件生存（EFS）率和总生存（OS）率，Cox回归模型评估预后因素。结果121例患儿中，120例有化疗后骨髓缓解情况评估结果，1个疗程后完全缓解（CR）100例（83.3%），2个疗程后CR 119例（99.2%）。121例患儿中复发13例（10.7%），中位复发时间13.8（3.7~58.8）个月，死亡17例（14.0%）。全部患儿3年CIR、EFS、OS率分别为12.7%、77.5%、82.8%。对发病时年龄、性别、初诊时WBC、是否有髓外白血病、是否伴C-KIT突变、是否有附加染色体异常、第1个疗程是否达CR等进行Cox多因素回归分析，只有伴附加染色体异常是影响患儿OS的独立危险因素（HR=4.289，95%CI 1.070~17.183，P=0.040）。结论儿童CBF-AML是一组独特的预后亚型，化疗疗效较好，伴附加染色体异常是影响患儿OS的独立危险因素。