Reassessing the six months prognosis of patients with severe or very severe aplastic anemia without hematological responses at three months after immunosuppressive therapy

Abstract

目的再评估影响免疫抑制治疗（IST）后3个月未获血液学反应的重型/极重型再生障碍性贫血（SAA/VSAA）患者6个月疗效的因素。方法回顾性分析2017−2018 年连续收治的173例初治行IST且治疗后3个月未获血液学反应的SAA/VSAA患者的临床资料，对IST后3个月时的临床特征和血液学参数进行再评估，通过单因素和多因素分析找出影响6个月疗效获得的相关指标。结果单因素分析结果显示IST后3个月无效患者的HGB（P＝0.017）、PLT（P＝0.005）、网织红细胞绝对计数（ARC）（P<0.001）、环孢素A血药浓度谷值（CsA-C0）（P＝0.042）、血清可溶性转铁蛋白受体（sTfR）（P＝0.003）、网织红细胞绝对计数改善值（ARCΔ）（P<0.001）、血清可溶性转铁蛋白受体改善值（sTfRΔ）（P<0.001）与IST后6个月疗效有关。多因素分析结果显示PLT<10×109/L（P＝0.020）和ARCΔ<6.9×109/L（P<0.001）是IST后3个月未获血液学反应患者6个月疗效的危险因素。IST后6个月未获血液学反应组3年总生存率［（80.1±3.9）％对（97.6±2.6）％，P＝0.002］和无事件生存率［（31.4±4.5）％对（86.5±5.3）％，P<0.001］均明显低于获得血液学反应组。结论对IST后3个月未获血液学反应的SAA/VSAA患者再评估以预测其6个月疗效非常重要；IST后3个月残存造血仍是影响预后的主要参数；ARCΔ可反应骨髓造血是否正在恢复及恢复的程度；IST后3个月无效患者若ARCΔ<6.9×109/L，无论PLT为何值，IST后6个月的血液学反应率均较低。