Prognostic factors of cyclosporine A combined with danazol with or without thalidomide in myelodysplastic syndrome treatment with low-percentage bone marrow blasts

Abstract

目的探讨环孢素A（CsA）联合达那唑±沙利度胺治疗原始细胞不增高骨髓增生异常综合征（MDS）疗效及其影响因素。方法收集2011年12月至2019年12月在中国医学科学院血液病医院确诊且接受CsA联合达那唑±沙利度胺治疗的115例原始细胞不增高初诊原发性MDS患者临床资料，回顾性分析其临床特征、疗效及疗效影响因素，并建立疗效预测模型。结果55例（47.8％）患者获得治疗反应，其中11例获得完全缓解，44例获得血液学改善［红系反应率为49.5％（52/105），血小板反应率为40.7％（35/86），中性粒细胞反应率为35.0％（14/40）］。29例红细胞输注依赖的患者中7例（24.1％）脱离输血依赖。总体中位疗效持续时间为20（3～84）个月。单因素分析显示年龄<60岁较≥60岁患者疗效好（52.5％对22.2％，P＝0.018），而伴红细胞输注依赖较非红细胞输注依赖患者（24.1％对55.8％，P＝0.003）、U2AF1突变型患者较U2AF1野生型患者（26.1％对53.2％，P＝0.020）疗效差。多因素分析显示年龄<60岁（OR＝4.302, 95％CI 1.245～14.820，P＝0.021）、无红细胞输注依赖（OR＝3.774，95％CI 1.400～10.177，P＝0.009）和无U2AF1突变（OR＝3.414，95％CI 1.168～9.978，P＝0.025）均为获得血液学改善的独立预后因素。联合上述影响疗效的独立预后因素建立疗效预测模型，具有0、1、2、3个危险因素患者的总有效率分别为65％、30％～35％、10％～15％、3％。结论CsA联合达那唑±沙利度胺可有效改善原始细胞不增高MDS患者的血细胞减少症状。年龄<60岁、不伴红细胞输注依赖且无U2AF1突变患者治疗反应较好。