Abstract
The criteria for diagnosis and classification of spondyloarthritides (SpAs) have undergone significant changes over the past 10 years. The emergence of new diagnostic methods and availability of new information on the prognosis of the disease outcome made it possible to distinguish a separate group of SpAs—axial SpA. Axial SpA is distinguished as a separate disease due to its high social significance, and special mechanisms of its development. The development of medicinal products for the treatment of axial SpA has some specific features, which requires preparation of specific recommendations for conducting clinical trials of such products. The aim of the study was to elaborate a methodological approach to clinical research and evaluation of efficacy and safety of medicinal products for systemic treatment of axial SpA. The study took into account the requirements/recommendations of the European Medicines Agency for planning clinical trials of medicinal products for the treatment of axial SpA, in order to streamline evaluation of national and foreign clinical trial results. The paper identifies the main stages of clinical trials, and proposes criteria for assessing product efficacy at each stage. It defines methods and tools for assessing clinical trial endpoints, which are necessary for evaluation of treatment effects. The paper describes specific aspects of clinical trial designs and their duration, and identifies the objectives of exploratory and confirmatory clinical trials. It also reviews treatment goals and treatment outcome evaluation. The study results could be used in elaboration of recommendations for clinical research of new medicinal products for axial SpA.
Highlights
The criteria for diagnosis and classification of spondyloarthritides (SpAs) have undergone significant changes over the past 10 years
The aim of the study was to elaborate a methodological approach to clinical research and evaluation of efficacy and safety of medicinal products for systemic treatment of axial SpA
The paper identifies the main stages of clinical trials, and proposes criteria for assessing product efficacy at each stage
Summary
АС и нерентгенологический аксСПА представляют собой формы аксСПА, единственным дифференцирующим клиническим признаком которых является наличие или отсутствие рентгенологического сакроилеита. Пациенты могут быть включены в КИ препаратов для терапии аксСПА только в случае обоснованного исключения других заболеваний. Для выявления субпопуляций с различными соотношениями «польза — риск» исследуемого препарата могут быть учтены дополнительные параметры, например тяжесть и степень заболевания, активность заболевания, вовлечение спинного мозга и периферических суставов, отсутствие ответа на предыдущую терапию. Для повышения объективности фиксации ответа на лечение в КИ включают пациентов, активность заболевания которых заметно выражена (BASDAI ≥ 4 или ASDAS ≥ 2,1 и оценка ночной/спинальной боли по рейтинговой шкале оценки (Numeric Rating Scale for Pain (NRS) или визуальной аналоговой шкале (ВАШ) ≥ 4). До начала исследования следует определить предполагаемую длительность активной фазы заболевания, определить начальный уровень показателей, которые впоследствии могут быть использованы для контроля эффективности исследуемого препарата (концентрации маркеров воспаления, таких как СРБ или скорость оседания эритроцитов (СОЭ), наличие признаков воспаления по данным МРТ и др.). При возможности следует рассмотреть стратификацию отдельных популяций по наличию АС и нерентгенологического аксСПА
Sign-in/Register to view highlights & summary Sign-in/Register to access full text options 
Free) 
Talk to us
Join us for a 30 min session where you can share your feedback and ask us any queries you have
Schedule a call
