Outcomes of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria compared to paroxysmal nocturnal hemoglobinuria-aplastic anemia syndrome

Abstract

目的比较异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）与阵发性睡眠性血红蛋白尿症-再生障碍性贫血综合征（PNH-AA）的疗效。方法对2007年7月10日至2018年6月2日期间接受allo-HSCT的46例PNH/PNH-AA患者进行回顾性分析。结果PNH-AA组（30例）女性比例及单倍型移植患者比例高于PNH组（16例），其他方面两组差异无统计学意义。无关供者移植及单倍型移植患者以白消安+环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞球蛋白（ATG）方案进行预处理，同胞全相合移植患者以氟达拉滨+环磷酰胺+ATG方案进行预处理。PNH组、PNH-AA组回输单个核细胞分别为10.58（3.83~13.83）×108/kg、10.81（3.96~33.40）×108/kg（P=0.668），CD34+细胞分别为5.00（3.14~8.42）×106/kg、3.57（1.97~6.17）×106/kg（P=0.002）。所有患者均成功植入，PNH组、PNH-AA组粒细胞植入中位时间分别为11（7~14）d、12（10~26）d（P=0.003），血小板植入中位时间分别为13（11~16）d、18（12~75）d（P=0.002）。两组急性GVHD、慢性GVHD及移植过程中感染发生率差异均无统计学意义（P>0.05），未发生早期死亡及复发。PNH组、PNH-AA组预期3年总生存（OS）率分别为100.0%、（85.7±6.6）%（P=0.141），无移植物抗宿主病无失败生存（GFFS）率分别为100.0%、（78.7±7.7）%（P=0.067）。结论allo-HSCT对于PNH及PNH-AA均有较好疗效。PNH组造血重建快于PNH-AA组，OS及GFFS率无差异。