Outcome of combination of HLA-haploidentical hematopoietic SCT with an unrelated cord blood unit for 127 patients with acquired severe aplastic anemia

Abstract

目的评价单倍型造血干细胞移植（haplo-HSCT）联合第三方脐血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效及安全性。方法对2011年9月至2017年4月间接受haplo-HSCT联合第三方脐血干细胞移植的127例SAA患者进行回顾性研究。结果全部127例SAA患者中，男74例，女53例，中位年龄23.5（3~54）岁，其中极重型再生障碍性贫血65例。诊断至移植中位时间2（0.5~180）个月。单倍型造血干细胞来源为骨髓+外周血。脐血均选用单份，HLA配型≥4/6相合。127例患者均接受改良Bu/Cy+ATG/ALG预处理方案（白消安+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白）。以环孢素A、霉酚酸酯联合短程甲氨蝶呤预防GVHD。回输单倍型供者单个核细胞10.87（3.61~24.00）×108/kg，CD34+细胞3.49（1.02~8.89）×106/kg；回输脐血单个核细胞2.22（1.10~7.30）×107/kg，CD34+细胞0.56（0.16~2.27）×105/kg。127例患者中5例发生早期死亡。在可评估的122例患者中，1例发生原发植入失败，其余121例患者成功植入（均为单倍型造血干细胞植入）。中性粒细胞、血小板植入时间分别为11（9~28）d、15（9~330）d，5例患者发生血小板植入不良。移植过程中74例（58.27%）发生感染。存活患者中位随访20.5（4.0~60.0）个月，Ⅱ~Ⅳ度急性GVHD发生率为24.79%（30/121），中/重度慢性GVHD发生率为14.15%（15/106），预期4年总生存率为（78.5±4.3）%，无失败生存率为（77.4±4.3）%。结论haplo-HSCT联合第三方脐血干细胞移植治疗SAA疗效确切且安全性较好，在无全相合供者情况下可作为有价值的治疗选择。