Long- term outcome of thalidomide and cyclosporine in patients with IPSS low/intermediate- 1 myelodysplastic syndromes

Abstract

目的评价环孢素（CsA）联合沙利度胺治疗国际预后积分系统（IPSS）低危／中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）患者的远期疗效及预后影响因素。方法回顾性分析CsA联合沙利度胺治疗的76例IPSS低危／中危-1 MDS患者临床资料。采用PCR联合直接测序法检测患者cereblon基因rs1672753位点基因型。结果76例患者中，男48例，女28例，中位年龄41(18~70）岁。CsA联合沙利度胺治疗后，40例（53%）获得血液学改善（HI），其中红系反应（HI-E）率为43%（73例中31例），中性粒细胞反应（HI-N）率为30%（50例中15例），血小板反应（HI-P）率为31%（58例中18例）。59例红细胞输注依赖患者中27例（46%）获得HI-E并脱离输血。HI中位维持时间为22(1~131+）个月。单因素分析显示骨髓原始细胞≤2％的患者疗效持续时间更长（P=0.010）。cereblon基因rs1672753位点基因型与HI率及治疗反应的维持时间均无明显相关性（P值均>0.05）。67例未行造血干细胞移植患者中位生存时间为82（95% CI 38~126）个月。多因素分析显示IPSS-R分组（HR=3.461，95% CI 1.126~10.639，P= 0.030）、年龄≥60岁（HR=4.120，95% CI 1.070~15.867，P=0.040）以及HI-N（HR=7.733，95% CI 1.007~59.396，P=0.049）为影响患者生存时间的独立预后因素。结论CsA联合沙利度胺治疗能长期改善IPSS低危／中危-1 MDS患者贫血症状，不良反应轻。在此组患者中未能验证cereblon基因rs1672753位点基因型对疗效的预测价值。