Improved outcome by optimized conditioning regimens with an increased dose of cyclophosphamide in allogeneic peripheral blood stem cell transplantation for severe aplastic anemia

Abstract

目的分析减量环磷酰胺（Cy）的联合预处理方案对接受同胞全相合外周血造血干细胞移植（MSD-PBSCT）的重型再生障碍性贫血（SAA）患者疗效的影响。方法51例获得性SAA患者接受MSD-PBSCT，预处理方案含两种减量Cy（150 mg/kg或120 mg/kg）联合氟达拉滨（Flu）和抗胸腺细胞球蛋白（ATG）。比较两组患者生存率、植入情况、移植物抗宿主病（GVHD）和感染发生率间的差异。结果预处理含150 mg/kg Cy组（Cy150组）患者与含120 mg/kg Cy组（Cy120组）比较，5年总生存与无失败生存率相近（93.5%对90.0%，χ2=0.170，P=0.680；90.3%对85.0%，χ2=0.285，P=0.594）。但是多因素分析结果显示，Cy120组急性GVHD（HR=3.89，95% CI 1.21~12.53, P=0.023）及慢性GVHD（HR=4.48，95% CI 1.40~14.32，P=0.011）发生风险均显著高于Cy150组。而两组间的机会性感染发生率及移植排斥率差异均无统计学意义。结论与120 mg/kg相比，150 mg/kg的Cy联合Flu和ATG的预处理方案更能改善接受MSD-PBSCT治疗的获得性SAA患者的总体疗效。