Abstract
Hearing and balance impairment are major concerns and a serious public health burden, as it affects millions of people worldwide, but still lacks an effective curative therapy. Recent breakthroughs in preclinical and clinical studies using viral gene therapy suggest that such an approach might succeed in curing many genetic diseases. Our actual understanding and the comprehensive analysis of the molecular bases of genetic deafness forms have provided the multiple bridges toward gene therapy to correct, replace, or modify the expression of defective endogenous genes involved in deafness. The aim of this review article is to summarize the recent advances in the restoration of cochlear and vestibular functions by local gene therapy in mouse models of Usher syndrome, the leading genetic cause of deafness associated with blindness in the world. We focus herein on therapeutic approaches with the highest potential for clinical application.
Highlights
We focus herein on therapeutic approaches with the highest potential for clinical application. ‡
3. Pan B, Askew C, Galvin A, et al Gene therapy restores auditory and vestibular function in a mouse model of Usher syndrome type 1c.Nat Biotechnol 2017 ; 35 : 264-72
Summary
> La perte de l’audition et/ou de la fonction d’équilibration est un problème de santé publique majeur. Nos progrès dans la compréhension des mécanismes cellulaires et moléculaires impliqués dans le fonctionnement de l’oreille interne ont contribué à ouvrir la voie à cette recherche à visée thérapeutique, qui consiste le plus souvent à remplacer localement les gènes endogènes altérés. Le but de cet article est de résumer les progrès récents de la thérapie génique dans la restauration des fonctions cochléaire et vestibulaire dans des modèles murins du syndrome d’Usher, principale cause génétique de surdité associée à une cécité. Aucun traitement curatif des surdités neurosensorielles d’origine génétique n’existe à ce jour, soulignant ainsi le potentiel d’une approche de thérapie génique dans ce domaine. L’approche de thérapie génique des surdités la plus activement étudiée est celle qui vise à remplacer le gène défectueux ou à augmenter son expression afin de rétablir un fonctionnement cochléaire et/ou vestibulaire normal. L’association de deux approches est également envisageable, notamment la combinaison d’une canalostomie et d’une injection à travers la membrane de la fenêtre ronde [6]
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