Evaluation of the efficacy of cyclosporin A combined with recombined human thrombopoietin for treating patients with non-severe aplastic anemia

Abstract

目的比较环孢素A（CsA）联合重组人血小板生成素（rhTPO）和单用CsA治疗非重型再生障碍性贫血（NSAA）的疗效。方法回顾2014年8月至2019年2月83例初治NSAA患者临床资料，男35例，女48例，中位年龄45（14~85）岁。其中57例使用CsA+rhTPO治疗（TPO治疗组），TPO 15 000 U，皮下注射，每日1次，共7 d，28 d为1个疗程，最多治疗3个疗程；26例为同期基线相匹配的患者，仅单用CsA治疗（对照组）。入选患者CsA使用至少6个月，并随访至少1年。比较两组的疗效及转归。结果TPO治疗组患者男23例，女34例；中位年龄46（14~85）岁；CsA中位应用时间为17（8~28）个月；中位随访时间为27（12~45）个月。对照组26例，男12例，女14例；中位年龄40（20~64）岁；CsA中位应用时间为19（9~30）个月；中位随访时间为29（16~66）个月。两组基线水平差异均无统计学意义（P值均>0.05）。两组1、3、6、12和24个月的CR率及OR率差异均无统计学意义（P值均>0.05）。TPO治疗组1个月[8（−12~86）×109/L对3（16~57）×109/L，P=0.029]、3个月[24（−6~102）×109/L对7（−9~76）×109/L，P=0.006]和6个月[33.5（−4~123）×109/L对12.5（−14~109）×109/L，P=0.048]血小板升高水平均显著高于对照组，但12个月及24个月与对照组差异无统计学意义（P值均>0.05）。两组6个月时骨髓巨核细胞变化水平差异无统计学意义[3（0~4）个对2（0~5）个，z=−0.868，P=0.385]。TPO治疗组10.5%（6/57）出现注射部位疼痛，除此之外，两组不良反应无明显差异。随访期间，两组患者各有1例阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）克隆>10%；TPO治疗组1例进展为SAA；均无死亡、无血栓事件发生，未见网状纤维及胶原纤维增生，未见骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病转化。结论CsA联合TPO治疗相比CsA单药治疗可较快提升NSAA患者血小板水平，而不增加明显的不良反应。