Efficacy and security of matched unrelated donor hematopoietic stem cell transplant with transfusion of multipotent mesenchymal cells in pediatric severe aplastic anemia

Abstract

目的探讨HLA相合无关供者造血干细胞移植（MUD-HSCT）联合脐带间充质干细胞（MSC）输注治疗儿童重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效及安全性。方法回顾性分析19例行MUDHSCT联合MSC治疗的儿童SAA患者临床资料，观察移植后造血重建及移植相关并发症。结果19例患儿移植后均获得迅速造血重建，粒细胞中位植入时间为12(9~21) d，血小板中位植入时间为14(8~24) d, 1例患儿于移植后4个月出现继发植入失败。9例患儿发生Ⅰ度急性移植物抗宿主病（aGVHD），1例发生Ⅲ度aGVHD并于移植后6个月发生广泛型慢性移植物抗宿主病。CMV阳性15例，出血性膀胱炎2例。10例患儿移植后出现不同程度、不同部位的感染。中位随访时间为27(8~70）个月，19例患儿截至随访终点均无病存活，其中1例患儿于移植后4个月发生淋巴细胞增殖性疾病，接受利妥昔单抗联合化疗治疗后发生继发性植入失败，后接受以父亲为供者的单倍体造血干细胞移植成功植入。结论MUD-HSCT联合MSC输注治疗儿童SAA是安全有效的。