Efficacy and safety of daratumumab in the treatment of advanced light chain amyloidosis

Abstract

目的回顾性分析晚期轻链（AL）型淀粉样变患者接受达雷妥尤单抗治疗的疗效和安全性。方法纳入20例于2017年1月至2021年3月在北京协和医院接受达雷妥尤单抗治疗的初治或复发难治晚期AL型淀粉样变患者。收集患者治疗前基线临床资料及治疗随访资料，分析患者的血液学、器官缓解情况，预后及不良反应。结果20例患者的中位年龄为62（45～73）岁，男女比例2.3∶1，9例为初治，11例为复发难治，梅奥2004分期为Ⅱ/Ⅲ期。4例患者于第1个疗程死亡，其余16例患者中位接受3（1～10）个疗程化疗。治疗后1个月、3个月及6个月血液学总缓解率均为80％，≥非常好的部分缓解率分别为45％、60％及60％，中位血液学起效时间为13（6～28）d，3个月、6个月及12个月心脏缓解率分别为20％、30％及40％，中位起效时间为91（30～216）d，1年总生存率为48.4％。至末次随访，9例（45％）患者死亡，1个月内死亡率为25％，Ⅲb期患者1个月内死亡率为40％。3级以上血液学不良反应以淋巴细胞减少最为常见，非血液学不良反应主要为输注反应及感染。结论达雷妥尤单抗治疗初治及复发难治晚期AL型淀粉样变可快速诱导高水平的血液学缓解，但Ⅲb期患者仍有较高的早期死亡率。