Early Access Schemes and Pricing Strategies: A Case Study on Temporary Authorization for Use in France from 1994 to 2016

Abstract

Les procédures d’accès précoce à l’innovation rendent possible l’accès aux médicaments qui n’ont pas encore obtenu leur autorisation de mise sur le marché (AMM) à une population prédéfinie de patients. Dans le cadre réglementaire français, sous ce régime appelé « Autorisation Temporaire d’Utilisation » (ATU), les prix ne sont pas réglementés : ils sont librement fixés par le laboratoire pharmaceutique, ce qui contraste avec le système des prix administrés en vigueur pour les médicaments remboursés. Cette étude contribue à la littérature peu abondante sur le sujet en analysant le régime d’ATU depuis sa mise en œuvre en 1994 jusqu’en 2016. Cette longue période permet de documenter et de décrire le régime des ATU et son impact sur les prix. Nous analysons la différence de prix entre le prix librement établi sous ATU et le prix post AMM, après négociation avec le Comité Économique des Produits de Santé (CEPS). Notre principal résultat montre qu’après la réforme réglementaire de 2007 qui a contraint, le cas échéant, les laboratoires pharmaceutiques à rembourser la différence entre le prix ATU et le prix post AMM, les prix post AMM négociés par le CEPS sont plus souvent inférieurs aux prix ATU. Plusieurs interprétations, non exclusives les unes des autres, peuvent être avancées pour expliquer ce résultat. Celui-ci peut signifier que la réforme a renforcé le pouvoir de négociation du CEPS. Il peut aussi signifier que le remboursement du trop-perçu pendant la période d’ATU ne constitue pas une incitation suffisante pour que les laboratoires modèrent véritablement leurs prix ATU. Enfin, il se peut qu’indépendamment de la réforme, les laboratoires surestiment depuis quelques années la valeur thérapeutique de leurs médicaments.