Development of Cell Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy by iPS Cell-derived Muscle Stem Cell, and Potential of Regenerative Rehabilitation with Cell Therapy

Abstract

デュシェンヌ型筋ジストロフィーはジストロフィン欠損による筋損傷により重度の筋力低下をきたす遺伝性筋疾患である．その治療法として，骨格筋幹細胞移植による筋再生医療が期待されている．われわれは発生段階を模倣した分化誘導法の至適化により，iPS細胞から効率よく骨格筋幹細胞を誘導することに成功し，移植によりマウスモデルで高い筋再生能をもつことも示された．さらには運動機能の評価方法として足関節底屈トルク測定機器を用いた手法を開発し，約10％以上のジストロフィン発現回復と機能回復が相関する可能性を見いだしている．また，同機器によってリハビリテーション介入も可能になったことから，細胞移植治療に有用な運動プロトコルも開発した．