Consideration on the Research and Development of New Drugs for Rare Tumors

Abstract

近年来，我国抗肿瘤药物呈现持续增长趋势，我国抗肿瘤研发的活跃程度占全球比例增高。然而，进一步分析研发热点，抗肿瘤药物在各瘤种中的研发并不均衡。对于发病率低的罕见肿瘤，由于患者少，临床试验开展难度大，研发热情普遍较低。然而，患者的治疗需求，也会为制药企业带来潜在机遇。基础研究的发展，以及新的肿瘤分子分型的发现，使“罕见肿瘤”成为一种动态的概念，“罕见肿瘤”的范围可能随着治疗的精准化发展而逐步拓宽；也可能随着对肿瘤的认识逐步由组织细胞学向分子学层面发展，使某些伴有特定突变的瘤种，共同组合成一组非罕见的“泛肿瘤”。罕见肿瘤同时具备罕见病和肿瘤的特征。其药物研发既要满足肿瘤药物研发的要求，又要适应于罕见疾病药物研发的特点，因此药物研发中可参考罕见病药物的研发思路，同时结合肿瘤疾病的特征，充分利用非罕见瘤种临床试验中的数据，充分利用科学工具、精巧的试验设计，实现对罕见肿瘤药物研发的促进。本文将对罕见肿瘤领域新药审评中的思考进行总结，以期为业界提供参考。