Comparison of haploidentical hematopoietic stem cell transplantation and matched-sibling donor transplantation for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Abstract

目的比较单倍型与同胞全相合移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的疗效及安全性。方法总结2007年7月至2018年5月40例（单倍型移植25例，同胞全相合移植15例）接受异基因造血干细胞移植的PNH患者临床资料，对两组疗效及安全性进行比较。结果单倍型移植组及同胞全相合移植组患者性别、年龄、PNH-再生障碍性贫血（AA）患者比例、诊断至移植时间差异均无统计学意义（P>0.05）。单倍型移植组及同胞全相合组回输单个核细胞数（MNC）分别为10.74（4.80~22.86）×108/kg与12.19（5.14~17.25）×108/kg（P=0.866），回输CD34+细胞数分别为3.57（0.68~7.80）×106/kg与4.00（3.02~8.42）×106/kg（P=0.151）。所有患者均成功植入，单倍型移植组及同胞全相合移植组粒细胞植入时间分别为12（9~26）d与11（7~15）d（P=0.065），血小板植入时间分别为19（11~75）d与13（11~25）d（P=0.027）。单倍型移植组与同胞全相合移植组Ⅰ~Ⅳ度急性GVHD发生率分别32.0%、20.0%（P=0.343），Ⅱ~Ⅳ度急性GVHD发生率分别为16.0%、13.3%（P=0.759）。慢性GVHD发生率分别为30.7%、24.6%（P=0.418），中重度慢性GVHD发生率分别为12.7%、7.1%（P=0.522）。移植过程中单倍型移植组与同胞全相合移植组感染发生率分别为32.0%（8/25）、26.7%（4/15）（P=1.000），未发生早期死亡。单倍型移植组及同胞全相合移植组预期3年总生存（OS）率分别为（86.5±7.3）%、（93.3±6.4）%（P=0.520），无移植物抗宿主病无失败生存（GFFS）率分别为（78.3± 8.6）%、（92.9 ± 6.9）%（P=0.250）。在随访期内两组患者均无复发。结论单倍型移植用于治疗PNH具有与同胞全相合移植相似的疗效及安全性，在无全相合供者情况下可作为PNH患者有价值的治疗手段。