Combination of socio-demographic and clinical co-variates for predicting treatment responses and outcomes in patients with chronic myeloid leukemia in the chronic phase

Abstract

目的探讨影响初发慢性髓性白血病慢性期（CML-CP）治疗反应及结局的社会人口学因素及临床因素，并联合社会人口学因素及临床因素分别建立针对治疗反应及结局新的预测模型。方法回顾性分析2006年1月至2020年12月在北京大学人民医院确诊的≥18岁初诊接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）一线治疗、具有完整社会人口学及临床资料的CML-CP连续病例。应用Cox回归模型探索治疗反应和结局的独立影响因素，治疗反应包括完全细胞遗传学反应（CCyR）、主要分子学反应（MMR）、分子学反应4（MR4）、分子学反应4.5（MR4.5），结局包括无失败生存（FFS）、无进展生存（PFS）、总生存（OS）、CML相关生存（CML-OS）。结果研究共纳入1414例以伊马替尼（1176例）、尼洛替尼（170例）或达沙替尼（68例）为一线治疗的成人CML-CP患者，中位年龄40（18～83）岁，男性873例（61.7％）。多因素分析显示，受教育水平低（P值<0.001～0.070）和ELTS评分中/高危（P值<0.001～0.009）是较低的细胞遗传学、分子学反应获得率以及各种不良治疗结局的共同影响因素。此外，男性、农村户籍以及初诊时WBC≥120×109/L、HGB<115 g/L和一线伊马替尼治疗与较低的细胞遗传学反应和（或）分子学反应获得率均显著相关；单身、离异或丧偶、农村户籍以及初诊时WBC≥120×109/L、HGB<115 g/L和伴有合并症与较低的FFS、PFS、OS和（或）CML-OS率显著相关。联合社会人口学因素及临床因素分别建立针对治疗反应、治疗失败及疾病进展以及生存的预测模型，根据上述预测模型将整体患者分为各风险亚组，亚组间治疗反应及结局差异均具有统计学意义（P值均<0.001）。结论除临床因素外，社会人口学因素与CML-CP患者治疗反应及结局密切相关。联合社会人口学因素与临床特征可较好预测患者的治疗反应及结局。