Abstract
目的探讨白消安联合增加剂量氟达拉滨(Bu/ID-Flu)为主预处理方案进行异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)和MDS转化的急性髓系白血病(MDSAML)的疗效与安全性。方法回顾性分析Bu/ID-Flu预处理方案进行allo-HSCT治疗27例MDS和22例MDS-AML患者的临床资料。结果全部49例患者均达到造血重建。白细胞植活中位时间为13 (10~22) d,血小板植活中位时间为16 (8~66) d。Ⅱ~Ⅳ度急性移植物抗宿主病(GVHD)、出血性膀胱炎及肝静脉阻塞病的发生率分别为28.6%、14.3%和2.0%。移植后100 d和总体移植相关死亡率(TRM)分别为4.1 %(2/49)和8.2%(4/49)。中位随访14(1~92)个月,总生存(OS)率、无病生存(DFS)率分别为75.5%、73.5%。Kaplan-Meier分析示3年OS率、DFS率分别为(71.1±7.8)%、(66.7±8.3)%,复发率为16.3%。MDS、MDS-AML患者的OS率分别为81.5%(22/27)、68.2%(15/22),复发率分别为3.7%(1/27)、31.8%(7/22)。allo-HSCT前达完全缓解(CR)与未达CR的MDS-AML患者的OS率分别为83.3%(10/12)、50.0%(5/10),复发率分别为16.7%(2/12)、50.0%(5/10)。除化疗未达CR的MDS-AML患者(10例)外,其余39例患者的OS率及复发率分别为82.1 %(32/39)和7.7%(3/39)。单因素分析显示,移植前疾病状态是影响OS的高危因素(P=0.031),年龄、预处理中加入地西他滨、造血干细胞来源、HLA相合与否、供受者性别差异、输入CD34+细胞数和GVHD均不是影响OS的危险因素。结论应用Bu/ID-Flu为主的预处理方案对MDS和MDS-AML患者进行allo-HSCT,造血功能恢复迅速、植入稳定,并发症发生率和TRM较低。除MDS-AML化疗未达CR患者外,OS率较高且复发率较低。
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