Abstract

目的评价含硼替佐米方案诱导-自体造血干细胞移植(ASCT)-维持治疗的整体策略治疗多发性骨髓瘤(MM)的疗效和安全性。方法回顾性和前瞻性分析2006年12月1日至2018年4月30日接受含硼替佐米方案诱导-ASCT-维持治疗的整体策略的200例MM患者,分析不同阶段的近期疗效以及长生存,动态分析不同阶段影响疾病进展时间(TTP)和总生存(OS)的危险因素,总结移植后TTP≥6年患者的临床特征。结果诱导、移植和维持治疗后的完全缓解(CR)率和≥非常好的部分缓解(VGPR)率分别为31.0%和75.5%、51.8%和87.7%、73.6%和93.4%,诱导4个疗程和≥5个疗程疗效差异无统计学意义。流式细胞术检测微小残留病(MRD)阴性率在诱导后、移植后3个月分别为17.6%和38.2%,随着维持治疗的进行,MRD转阴率逐渐增加。大剂量环磷酰胺+G-CSF动员成功率为95.5%,移植相关死亡率为0。该组患者中位TTP 75.3个月,中位OS 99.5个月,诱导后达CR和MRD阴性患者TTP明显延长,三药诱导和早期移植患者的TTP和OS均明显延长。初诊时LDH≥240 U/L、高危FISH、ISS分期和HBsAg是影响TTP的危险因素,移植后和维持后只有MRD和高危FISH是影响患者TTP的危险因素。移植后TTP≥6年患者具有以下临床特点:M蛋白类型为轻链型,ISS分期为Ⅰ期,起病时HGB和PLT正常、LDH不高,HBsAg阴性,无17p−,对治疗反应好且能维持。结论含硼替佐米诱导-ASCT-维持治疗的整体治疗策略可以明显提高MM患者近期疗效和长生存,不同阶段影响TTP的预后因素是动态变化的,对治疗的反应尤其MRD水平的缓解在预后因素中扮演了更重要的角色。

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