Autologous versus unrelated donor stem cell transplantation for adults with primary acute myeloid leukemia in first remission

Abstract

目的分析自体造血干细胞移植（auto-HSCT）与无关供者造血干细胞移植（URD-HSCT）治疗首次完全缓解期（CR1）成人原发性急性髓系白血病（AML）的疗效，比较并探讨两种移植方式的差异及适应人群。方法对2008年3月至2018年11月在中国医学科学院血液病医院接受auto-HSCT及URD-HSCT的成人原发性AML患者进行回顾性分析。结果共纳入147例患者，其中auto-HSCT组87例，URD-HSCT组60例，两组病例基线特征基本一致。auto-HSCT组、URD-HSCT组+30 d粒细胞植活率差异无统计学意义［92.6%（95% CI 86.9%～98.3%）对98.3%（95% CI 95.0%～100.0%），P＝0.270］，auto-HSCT组+60 d血小板累积植活率低于URD-HSCT组［83.6%（95% CI 75.8%～91.4%）对93.3%（95% CI 87.0%～99.6%），P<0.001］。URD-HSCT组急性GVHD累积发生率为56.7%（95% CI 43.0%～68.2%），Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD累积发生率为16.7%（95% CI 8.5%～27.2%），慢性GVHD累积发生率为33.3%（95% CI 21.7%～45.4%），广泛型慢性GVHD累积发生率为15.0%（95% CI 7.3%～25.2%）。中位随访53.8（0.8～127.8）个月，auto-HSCT组、URD-HSCT组5年总生存（OS）率分别为71.7%（95% CI 61.7%～81.7%）、67.8%（95% CI 55.8%～79.8%）（P＝0.556），无白血病生存（LFS）率分别为64.6%（95% CI 54.4%～74.8%）、68.1%（95% CI 56.3%～79.9%）（P＝0.642）。auto-HSCT组5年累积复发率高于URD-HSCT组［31.9%（95% CI 22.2%～42.1%）对15.1%（95% CI 7.4%～25.6%），P＝0.015］，移植相关死亡率（TRM）低于URD-HSCT组［3.4%（95% CI 0.9%～8.9%）对16.7%（95% CI 8.5%～27.2%），P＝0.006］。HLA相合及不全相合的无关供者移植在造血重建、GVHD、OS、LFS、复发及TRM方面差异均无统计学意义。遗传学低、中危患者auto-HSCT、URD-HSCT组移植后OS率、LFS率差异均无统计学意义，高危患者auto-HSCT后累积复发率高于URD-HSCT，LFS率低于URD-HSCT。结论对于成人原发性AML-CR1患者，auto-HSCT与URD-HSCT具有相似的OS率和LFS率，auto-HSCT组复发率较高而TRM较低。缺乏同胞供者的遗传学高危组患者应选择URD-HSCT以减少移植后复发，提高生存率。