Autologous peripheral blood hematopoietic stem cell transplantation for patients with primary light chain amyloidosis: experience of 31 cases in a single center

Abstract

目的探讨自体外周血造血干细胞移植（ASCT）治疗原发性轻链型淀粉样变性的疗效和安全性。方法回顾性分析2009年1月至2015年6月接受ASCT治疗的31例原发性轻链型淀粉样变性患者的临床资料、疗效、生存及转归。结果31例患者中男18例、女13例，中位年龄55(43~66）岁；20例患者为单器官受累；80.6%的患者为Mayo 1期；诊断至ASCT的中位时间为3(0.5~26）个月；粒细胞植入和血小板植入的中位时间分别为11(9~12) d和11(8~14) d；无移植相关死亡病例。在可评价疗效的27例患者中，总体血液学缓解率为85.2%（23例），其中完全缓解率和非常好的部分缓解率分别为63.0%（17例）和7.4%（2例），获得最佳血液学缓解的中位时间为4(1~21）个月。总体器官缓解率为59.2%，获得器官缓解的中位时间为8(3~18）个月。中位随访21个月，1例患者死亡，3例患者出现疾病进展，预计的3年无进展生存率和总生存率分别为92.8%和96.4%。结论ASCT对于早期原发性轻链型淀粉样变性患者是一种有效、安全的治疗手段。