Analysis of the impact of decitabine treatment cycles on efficacy and safety in patients of myelodysplastic syndrome-refractory anemia with excess blasts

Abstract

目的评估地西他滨治疗骨髓增生异常综合征(MDS)难治性贫血伴有原始细胞过多(RAEB)患者的疗效和不良反应与治疗疗程数的关系。方法2008年12月至2016年3月中国医学科学院血液病医院MDS诊疗中心共有56例RAEB患者接受了地西他滨20 mg·m−2·d−1×5 d方案治疗，回顾性分析其临床特征、疗效、疗效影响因素及不良反应。结果RAEB-1 25例，RAEB-2 31例。中位治疗3(1~15)个疗程。总有效[完全缓解(CR)＋骨髓完全缓解(mCR)+血液学改善(HI)]率为67.9%(38/56)，其中10例(17.8%)CR, 8例(14.3%)mCR但无HI，17例(30.4%)mCR同时有HI, 3例(5.4%)单纯HI。中位随访7.9(1.0~56.3)个月，中位生存期为21.1(95%CI 16.0~26.1)个月。RAEB-1患者的疗效(总有效率为88.0%)显著优于RAEB-2患者(总有效率为51.6%)(P=0.004)，多因素分析证实其为影响疗效的独立预后因素(OR=6.03，95%CI 1.39~26.09，P=0.016)。地西他滨治疗有效的38例患者中，37例(97.4%)在1~2个疗程起效，25例(65.8%)在2个疗程内达到最佳疗效，37例(97.4%)在4个疗程内达最佳疗效。主要不良反应为3级以上血细胞减少及感染，在治疗早期(第1~2疗程)中较常见，治疗有效后随疗程增加，发生率逐渐下降，其他非血液学不良反应发生率低。结论地西他滨标准剂量5天方案治疗RAEB疗效肯定。治疗有效患者常在第1~2个疗程起效，4个疗程内达最佳疗效。主要不良反应为血细胞减少及感染，常见于前2个疗程，起效后后续疗程不良反应发生率显著降低。