A real-world study of 176 cases with aplastic anemia treated in outpatient

Abstract

目的探索真实世界门诊治疗再生障碍性贫血（AA）患者的诊断流程、治疗及疗效。方法评估2018年1月至2019年12月门诊治疗176例AA患者的诊断流程、治疗方案及疗效。结果患者出现症状至首次就诊中位时间7（5～120）个月，就诊原因包括出血（52.3%）、贫血（51.7%）、感染（6.8%）。诊断流程中168例（95.5%）患者完成髂骨骨髓穿刺（骨穿），仅22例（17.1%）完善了多部位骨穿（胸骨分类）；骨髓活检完成率85.1%（143/168）；只有59.5%（100/168）和58.9%（99/168）完成了骨髓流式免疫分型及染色体核型分析；86例（48.5%）完成阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）克隆筛查；造血祖细胞培养检查完成率最低，仅45例（26.8%）。环孢素A（CsA）联合雄激素及左旋咪唑为最常见治疗方案，总计77例（43.8%），其次为CsA联合雄激素45例（25.6%），单用CsA者24例（13.6%），单用雄激素者16例（9.1%），14例（7.9%）患者确诊后选择中药或未治疗。根据门诊复诊频率将176例患者分为复诊规律组（每年≥4次）130例（73.9%）和复诊欠规律组（每年<4次）46例（26.1%）。复诊规律组6个月有效率较高（52.5%对28.0%，P＝0.005），12个月高质量缓解率更好（40.7%对16.7%，P＝0.027），24个月复发率更低（4.4%对36.4%，P＝0.001）。结论真实世界治疗的AA患者诊断流程需重视多部位骨穿检查并完成PNH克隆筛查、流式免疫分型、染色体核型分析及造血祖细胞培养检查；门诊规律复诊患者可获得高质量缓解，复发率低，推荐每年至少复诊4次。