Рекомендації щодо застосування толваптану при аутосомно-домінантному полікістозі нирок: затвердження позицій від імені Робочої групи зі спадкових захворювань нирок ERA-EDTA і European Renal Best Practice

Ron T Gansevoort,Thomas Benzing,Mustafa Arici

doi:10.22141/2307-1257.3.17.2016.76538

Abstract

Нещодавно Європейське агентство лікарських засобів схвалило використання толваптану — антагоніста рецепторів вазопресину V2 для сповільнення прогресування розвитку кіст і ниркової недостатності при аутосомно-домінантному полікістозі нирок (АДПН) у дорослих пацієнтів із хронічною хворобою нирок 1–3-ї стадії на початку терапії за наявності доказів швидкого прогресування захворювання. У цьому документі від імені Робочої групи зі спадкових захворювань нирок ERA-EDTA і European Renal Best Practice ми прагнемо забезпечити керівництво для прийняття рішення про те, яких пацієнтів з АДПН слід лікувати толваптаном.Наявні затверджені позиції включають ряд рекомендацій, у результаті чого з’являється ієрархічний алгоритм рішення, що включає послідовність оцінки факторів ризику в порядку зниження за ознакою надійності. Переглянувши в першу чергу найбільш вірогідні маркери, ми прагнемо виявити пацієнтів з АДПН, у яких документально підтверджено швидке прогресування захворювання, або тих, що мають такий ризик. Ми вважаємо, що ця процедура пропонує кращі можливості для відбору пацієнтів, які перш за все матимуть перевагу від використання толваптану, таким чином покращуючи співвідношення користі до ризику і економічної ефективності цього лікування. Важливо підкреслити, що рішення щодо початку лікування вимагає розгляду багатьох факторів, окрім прийнятності, таких як: протипоказання, можливі ускладнення, а також мотивація пацієнта й фактори способу життя. Тому необхідне спільне прийняття рішення разом з пацієнтом.

Highlights

Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disorder [1, 2], accounting for ∼10% of European patients on dialysis or living with a renal transplant [3]
The intention-to-treat analysis of this study showed that tolvaptan slowed the rate of total kidney volume (TKV) growth by 49% from 5.5 to 2.8% per year, and the rate of estimated glomerular filtration rate (GFR) loss on treatment by 26% from 3.70 to 2.72 mL/min/1.73 m2 per year during the median observation period of 3 years [10]
On behalf of the ERA-EDTA Working Groups of Inherited Kidney Disorders (WGIKD) and European Renal Best Practice (ERBP), we aim to provide guidance for making the decision as to which ADPKD patients to treat with tolvaptan

Summary

INTRODUCTION

Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disorder [1, 2], accounting for ∼10% of European patients on dialysis or living with a renal transplant [3]. It should be emphasized that, in ADPKD patients aged

CONCLUSIONS

CONFLICT OF INTEREST STATEMENT

Findings

35. Kidney Disease