Abstract
Bei der Therapie mit Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) werden Blutstamm- und Vorläuferzellen mit Hilfe der Genschere CRISPR/Cas9 genetisch umgeschrieben und reinfundiert. Exa-cel ist für die schwere Sichelzellenkrankheit und transfusionsabhängige ß-Thalassämie zugelassen. Die Studien CLIMB SCD-121 und CLIMB THAL-111 belegen eine außerordentliche Wirksamkeit.
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